Eingeschlossen in die Studie wurden 23 Patienten ab 18 Jahren, bei denen BTKI versagt hatten. Nach der Leukapherese erhielten die Teilnehmer eine Brückentherapie, die Baseline-Charakteristika wurden vor der Lymphodepletion erhoben. Neun Patienten erhielten 5 × 106 CAR-T-Zellen (DL1), 14 erhielten 100 × 106 CAR-T-Zellen (DL2). Alle Teilnehmer hatten zuvor Ibrutinib erhalten, 87 % Chemoimmuntherapie, 15 % Ibrutinib und Venetoclax. Nach einem mittleren Follow-up von 24 Monaten betrug das Gesamtansprechen 82 %, die Patienten sprachen schnell und dauerhaft an.
Dosislimitierende Toxizitäten wurden bei zwei DL2-Patienten festgestellt und erfolgreich behandelt. Die häufigsten TAEs waren Anämie (93 %), CRS (cytokine release syndrom; 74 %), Thrombozytopenie (74 %) und Neutropenie (70 %). Die Sicherheitsprofile waren für beide Dosierungen ähnlich. Ernste TAEs wurden bei 57 % festgestellt. Neun Todesfälle traten auf, sieben davon wegen Krankheitsprogression. Die Behandlung wird in einer Phase-II-Studie weiter untersucht. MR