Obwohl die Überlebenskurven der QUAZAR- AML-001-Studie sich nach etwa vier Jahren annäherten und zu diesem Zeitpunkt noch über ein Viertel der Patienten am Leben war, entschied man, den Parameter Überleben auch nach Entblindung weiterzuverfolgen.
Zur Analyse wurde der mittels multiparametrischer Durchflusszytometrie (MFC) bestimmte MRD(measurable residual disease)- Status genutzt. Dieser wurde zu Beginn und im Verlauf der Behandlung mehrmals bestimmt und mit den Überlebensdaten korreliert.
In multivariaten Analysen bestätigte sich die Annahme, dass der MRD-Status zu Beginn der Behandlung mit dem Gesamtüberleben (OS) und dem rezidivfreien Überleben (RFS) assoziiert war. Es zeigte sich jedoch auch, dass die Oral-AZA unabhängig vom initialen MRD-Status zu einer signifikanten Verbesserung des OS und RFS führte im Vergleich zu Placebo. Unter Oral-AZA verschwand zudem bei doppelt so vielen Patienten die MRD gegenüber denen unter Placebo (37 % vs. 19 %). Im Vergleich zu den 5 % derer, die ein Placebo erhalten hatten, erlangten 24 % der mit einer Oral-AZA behandelten Patienten eine MRD-Negativität noch sechs Monate nach Therapiebeginn. Das Erreichen eines MRDStatus war im Verlauf der gesamten Studie mit einem längeren Überleben verbunden. So war das mediane OS reichlich 32, das RFS fast 18 Monate länger unter Erreichen einer MRD-Negativität als bei Patienten, die MRD-positiv blieben.
Somit führte eine orale Erhaltungstherapie mit Azacitidin bei Patienten über 55 Jahre mit neu diagnostizierter AML, die nach einer intensiven Chemotherapie eine erste Komplettremission erlangt hatten, unabhängig vom initialen MRD-Status zu einem langfristigen Überlebensvorteil. GH