Die Tuberöse Sklerose (TSC) ist eine relativ seltene genetische Systemerkrankung. Etwa 85% der Patienten entwickeln eine Epilepsie, meist im ersten Lebensjahr, die ohne adäquate Behandlung zu Entwicklungsverzögerungen führen kann. Unter Antiepileptika erreichen nur ca. 60% Anfallsfreiheit. Jetzt wurde die Zulassung von Everolimus (Votubia®-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen, Novartis) erweitert. Schon vorher das einzige zugelassene Medikament gegen nicht-kanzerogene Hirn- und Nierentumoren bei TSC kann Everolimus damit als Begleittherapie von TSC-Patienten ab zwei Jahren eingesetzt werden, die unter assoziierten therapierefraktären partiellen epileptischen Anfällen leiden.
Pharma-NEU
Neuro-Depesche 4/2017