hfNPC-Therapie bei progredienter multipler Sklerose

In die Studie vom San Raffaele Hospital in Mailand, Italien, wurden zwölf Patienten mit pMS eingeschlossen, die Anzeichen einer Krankheitsprogression, einen erweiterten Behinderungsstatus-Score (Expanded Disability Status Scale, EDSS) von ≥ 6,5, eine Krankheitsdauer von zwei bis 20 Jahren und keine alternative verfügbare Therapie hatten. Während der zweijährigen Nachbeobachtung wurden weder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (serious adverse events, SAEs) (Grad 3 oder höher), die eventuell mit dem Verfahren in Verbindung standen, noch AEs, die eindeutig mit der hfNPC-Behandlung zusammenhingen, berichtet. Alle beobachteten AEs waren leicht (Grad 1) oder mäßig (Grad 2), mit Ausnahme eines Falls eines MS-Rückfalls, der aufgrund der vorübergehenden Verschlechterung des

EDSS-Scores als SAE eingestuft worden war. Interessanterweise war die Rate der Patienten mit neuen T2-Läsionen während der Nachbeobachtungszeit unerwartet hoch (50 %) für Patienten mit schwerer und langjähriger Erkrankung. In der Patientenkohorte wurde ein Trend zur klinischen Verschlechterung der EDSS- und 9-Loch-Test-Scores beobachtet. Obwohl statistisch nicht signifikant, scheint die mittlere jährliche EDSS-Änderung nach der Transplantation im Vergleich zu den vier Jahren zuvor einen Trend zu geringeren Schwankungen aufzuweisen. Zusätzlich zeigte die sekundäre explorative Analyse eine statistisch signifikante Korrelation zwischen der prozentualen jährlichen Volumenveränderung des Gehirns und der grauen Substanz und der Anzahl der injizierten hfNPCs. Sekundäranalysen ergaben eine geringere Rate an Hirnatrophie bei Patienten, die die höchste Dosis an hfNPCs erhalten hatten, sowie erhöhte Liquorwerte entzündungshemmender und neuroprotektiver Moleküle.