Wertvolle Erweiterung des Therapiespektrums beim Multiplen Myelom

Das Peptid-Wirkstoff-Konjugat (PDC) Melflufen ist in Kombination mit Dexamethason für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem Multiplem Myelom (RRMM) zugelassen. Es ist ein lipophiles, peptidkonjugiertes alkylierendes Arzneimittel, das schnell und selektiv zytotoxische Wirkstoffe in Tumorzellen freisetzt. Dadurch wird eine zielgerichtete Wirksamkeit bei gleichzeitig reduzierter Toxizität für gesunde Zellen erreicht.
Ein Jahr nach der Zulassung wurden jetzt aktualisierte Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Melflufen + Dexamethason aus der zulassungsrelevanten Phase-II-Studie HORIZON und der konfirmatorischen Phase-III-Studie OCEAN mit verlängerter Nachbeobachtungszeit veröffentlicht. Diese Daten bestätigen, dass Melflufen in Kombination mit Dexamethason eine wirksame und sichere Behandlungsoption für Patientinnen und Patienten mit RRMM darstellt, die entweder keine autologe Stammzelltransplantation erhalten haben oder nach einer Transplantation mindestens 36 Monate nach einer Transplantation progressionsfrei waren. So zeigte sich in Subgruppenanalysen bei Patientinnen und Patienten, die zuvor entweder keine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) erhalten hatten oder gut auf eine ASCT angesprochen hatten (progressionsfreie Zeit nach ASCT ≥ 36 Monate), neben einem signifikant verbesserten progressionsfreien Überleben (PFS) ein klarer Trend zugunsten eines verbesserten Gesamtüberlebens (OS). Das Sicherheitsprofil von Melflufen + Dexamethason blieb konsistent mit den zuvor in HORIZON und OCEAN gemachten Beobachtungen. Prof. Dr. med. Monika Engelhardt, Universitätsklinikum Freiburg, ist zuversichtlich, dass die Substanz in die relevanten Leitlinien zum Multiplen Myelom, wie die der EHA, ESMO oder EMN (European Hematology Association, European Society for Medical Oncology, European Myeloma Network), aufgenommen wird.