Sichelzellkrankheit/Beta-Thalassämie
Arzt-Depesche
Zulassung einer auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierenden Therapie in der EU für 2024 erwartet
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat kürzlich ein positives Votum für die bedingte Zulassung von Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT)abgegeben.
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